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💔 當救命藥變成預算問題：如何終結 28 種新藥的漫長等待期？

作者：小編於 2025-12-16

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台灣罕見疾病用藥給付面臨嚴峻挑戰。儘管健保總額明年將達 9,883 億元，但罕病專款僅佔 1.38%，面臨近 18 億元的預算缺口，恐導致 28 種罕病新藥、超過 5,200 位病患無法獲得給付。制度性困境導致多年來累積 2,783 名病友在等待中離世，累積死亡率高達 34.71％。

問題核心在於健保總額協商機制：專款增長受限於總額，其非彈性需求被低估。過去曾累積 41 億元未執行預算，顯示行政效率低落。文章呼籲，政府應將罕病用藥視為人權保障，徹底檢討藥物經濟學（HTA）模型在罕藥評估中的偏誤，並借鏡國際的風險分擔機制（MEA），建立獨立於健保總額的「罕病救命基金」，以確保給付制度的公平性、可預期性和生命權的優先性。

💔 當救命藥變成預算問題：如何終結 28 種新藥的漫長等待期？

📝 目錄

引言： 罕藥專款的困境：數字背後的生命重量
🎯 數據警訊： 罕病專款的財務黑洞與病友生命的逝去
💸 制度困境： 健保總額協商機制與預算編列的黑箱
🔬 新藥需求： 藥物種類、治療複雜性與「只有一種藥」的絕境
🛡️ 資源分配： 健保機制下的罕藥專款與財源正義
⚖️ 倫理與法治： 從罕病法到健保制度的公平性挑戰
🌍 國際借鏡： 歐洲與美國的風險分擔機制與啟示 (內容深度擴充)
✅ 觀點與建議： 建立公平、可預期罕藥給付制度的解方
結論： 罕藥專款：台灣醫療公平正義的最後一道防線

引言：罕藥專款的困境：數字背後的生命重量

台灣的健保制度在全球享有盛譽，但在面對人數稀少、病情複雜的**罕見疾病（Rare Diseases）患者時，其制度性困境卻日益凸顯。健保署雖設有「罕病專款」，旨在保障這群特殊病患的用藥與照護權益，然而，專款成長幅度不足、預算與實際需求脫鉤，導致「有藥卻無給付」**的生命困境屢見不鮮。

罕病基金會創辦人的呼籲揭示了問題的嚴重性：多年來累計 2,783 名病友在等待治療期間陸續離世，累積死亡率高達 34.71％，這是一個不容忽視的生命警訊。儘管罕病新藥給付等待期已從 30 個月縮短至 18 個月，但面對明年高達 18 億元的罕藥專款缺口，超過 5,200 位病人與其家庭的救命需求，正面臨嚴峻的挑戰。

本文將深度解析罕藥專款的財務結構、健保總額協商的制度性缺失，並從倫理與法治角度，探討如何為全台近 2 萬名罕病患者建立一個公平、可預期的用藥給付制度，以捍衛他們最基本的生存權與健康權。

🎯 數據警訊：罕病專款的財務黑洞與病友生命的逝去

罕藥專款的預算編列，不僅是財務數字的計算，更是對生命需求的承諾。數據顯示，專款的結構性不足正帶來嚴重的後果。

🏥 健保總額中的弱勢：1.38% 罕藥專款的結構性不足

罕藥專款在明年高達 9,883.35 億元的健保總額預算中，僅佔約 1.38％。這極低的占比凸顯了其在資源分配中的弱勢地位。

💰 9,883 億元中的邊緣化：總額占比與議價權分析

結構性困境： 雖然專款設計上避免了與一般健保資源排擠，但其規模極易受到總額協商過程中的壓力。在整體總額成長率受限時，罕藥專款要爭取到足夠的增長額度以應對高價新藥，面臨巨大的議價挑戰。
雙重壓力： 專款必須同時應對既有用藥的自然成長（隨著病人數量和病程發展，費用穩定增加）和新藥納入的爆發性需求（單一新藥可能價格高昂）。

💔 生命成本：34.71% 累積死亡率與等待期的倫理審視

2,783 名逝者： 多年來累計 2,783 名病友在等待治療期間離世，累積死亡率高達 34.71％。這是一個涉及公共衛生倫理和國家人權保障的重大議題。
縮短至 18 個月： 即使等待期已從 30 個月縮短至 18 個月，對於許多疾病進程迅速且不可逆的罕病來說，這仍是錯過最佳治療窗口的風險期。社會應審視，這 18 個月中，潛藏著多少可預防的生命損失。

💸 制度困境：健保總額協商機制與預算編列的黑箱

罕藥專款的財務困境，根源於健保總額協商機制和預算編列方式的結構性問題。

🏛️ 專款爭議：預算閒置與財務缺口的雙重悖論

專款在過去累積未執行的歷史與當前的預算不足形成強烈的對比。

📉 預算未執行累積 41 億元：歷史與效率的質疑

歷史負擔： 民國 106 年至 111 年間，專款未執行預算累積高達 41 億元。
成因分析： 資金閒置並非需求不存在，而是因為新藥審查流程緩慢、價格協商冗長，導致資金無法及時撥付。這顯示制度的執行效率與反應速度是最大的瓶頸。
113 年編列方式改變： 預算編列方式的改變，帶來標準與流程的混亂，加劇了病友對專款穩定性與可預期性的憂慮。

⚖️ 財務缺口 18 億元：總額框架下的結構性限制

缺口影響： 115 年度預算編列 136.66 億元，但實際需求推估達 153.97 億元，缺口約 18 億元。這筆缺口將：
1. 使尚在等待的 28 種罕病新藥難以納入給付。
2. 甚至可能影響既有病友的持續用藥與自然成長費用。
總額協商的制約： 罕藥專款的增長幅度往往受到健保總額成長率的限制。由於罕病藥物需求屬於非彈性需求，其增長應基於實際的病患數量與新藥通過數量進行獨立推估，而非受限於健保總額的框架。

🔬 新藥需求：藥物種類、治療複雜性與「只有一種藥」的絕境

罕見疾病的治療，往往面臨極端複雜的臨床需求與藥物選擇困境，這也是推高專款需求的核心原因。

💊 新藥等待名單：28 種新藥、5233 位病患的迫切期盼

尚有 28 種罕病新藥等待給付，可照顧 25 種疾病、5,233 位病人。

💔 1,224 人的「唯一希望」：治療的不可替代性與倫理義務

絕境： 其中 1,224 位病人面臨「只有這一種藥」可用，一旦藥物無法給付，這些病患將無任何替代方案，只能面臨病情惡化或死亡。
倫理義務： 對於這類沒有替代療法的病患，政府的給付義務具有最高的道德優先性。應建立針對「唯一解方」的罕病藥物的綠色通道。

🔬 藥物經濟學模型在罕病新藥評估中的困境與偏誤

HTA 評估流程： 健保署主要通過醫藥科技評估（Health Technology Assessment, HTA）來審查新藥的臨床效益和成本效益。
罕藥的困境： 傳統藥物經濟學模型（如 成本效益分析 Cost-Effectiveness Analysis, CEA）常用 **QALY（Quality-Adjusted Life Year, 品質調整生命年）**作為評估指標。然而，罕藥的特殊性導致模型出現嚴重偏誤：
1. 樣本數不足： 罕病臨床試驗的樣本數極小，難以滿足傳統 CEA 的統計要求。
2. 高價性： 罕藥的價格極高，很容易導致其 **ICER（Incremental Cost-Effectiveness Ratio, 增量成本效益比）**超過健保可接受的門檻（如 3 倍人均 GDP）。
3. 邊際效益巨大： 對於「沒有藥可用」的病人，即使藥價高昂，其帶來的生命效益（從無效到有效）卻是非連續性、無法估量的，傳統 QALY 難以捕捉。

🩺 臨床挑戰：以肺動脈高壓為例的藥物選擇困境

以原發性肺動脈高壓為例，說明健保制度對個體化治療的限制。

🧬 肺動脈高壓：多藥物組合與個體化治療的必要性

多樣性： 如今藥物種類增加，包括不同的作用機轉，需要醫師根據患者的臨床症狀、疾病階段進行多種藥物組合或交替使用的個體化治療。
制度限制： 如果健保給付受限於「只能使用單一藥物」或「必須按特定順序使用」（Step Therapy），將嚴重侵犯醫師的專業自主權，並導致患者無法獲得最佳療效。

🛡️ 資源分配：健保機制下的罕藥專款與財源正義

健保署強調罕藥專款並未排擠健保資源，這凸顯了專款在財源設計上的特殊性。

💡 專款的特殊性：不列入基期與點值的脫鉤機制

專款設計旨在保護罕藥專款不被健保總額與點值浮動所影響。

⚖️ 脫鉤機制：不列入基期與點值的制度保障

不列入基期： 避免罕藥費用快速增長對未來年度健保總額的排擠效應。
不列入點值： 確保罕藥給付採用專案支付，能夠獲得足額支付，不受健保財務壓力的影響。

💰 財源分析：菸品健康捐的杯水車薪與多元財源探討

菸品健康捐： 每年提供 2.72 億元，是專款獨立財源的重要部分。然而，相較於 18 億元的缺口，這僅是杯水車薪。
多元財源探討： 為根本解決問題，應考慮建立多元且穩定的財源結構：
1. 政府公務預算撥補： 提高由政府公務預算直接撥補的比例，將罕病治療視為社會福利和人權保障，而非單純的健保費用。
2. 社會共付機制： 探討在高收入族群或企業中，透過專項捐贈或稅收抵免方式，鼓勵社會共同分擔罕藥的沉重費用。

⚖️ 倫理與法治：從罕病法到健保制度的公平性挑戰

罕病用藥的給付問題，已超越單純的健保財務問題，上升到國家法治義務與醫療倫理的層面。

📜 法治基礎：罕見疾病防治及藥物法與給付承諾

台灣的《罕見疾病防治及藥物法》明確賦予政府保障罕病病人用藥權益的法律義務。

⚖️ 法律義務與行政怠惰的邊界

法律義務： 健保署設立專款是履行法律義務的實踐，但若因制度性缺陷（如預算不足）導致藥物無法給付，則可能構成行政怠惰，侵害病患的生存權與健康權。
程序正義： 應確保審查流程的程序正義與效率，以避免不必要的延誤對病患造成無法彌補的損害。

🌐 國際人權公約與社會連帶責任

國際公約： 依據聯合國《經濟、社會、文化權利國際公約》（ICESCR）等，國家對公民的健康權負有最高義務。
社會連帶責任： 罕病患者的人數雖然少，但其需求體現了社會對弱勢族群的連帶責任和醫療公平性的追求。

🌍 國際借鏡：歐洲與美國的風險分擔機制與啟示

國際先進國家已針對高價罕藥建立了更靈活、更具風險分擔機制的給付體系，值得台灣參考。

💊 歐洲的附條件給付 (Managed Entry Agreements, MEAs) 模式

歐洲多國（如英國、德國、法國）廣泛採用 MEAs 來管理高價新藥的給付不確定性和財務風險。

🤝 MEAs 的核心機制：風險分擔與結果導向支付

定義： MEAs 是一種藥廠與給付方（政府/健保）之間的合同安排。它允許在藥物**真實世界證據（Real-World Evidence, RWE）**尚不完全明確時，提早給付藥物。
兩種主要類型：
1. 結果型 MEAs (Outcome-based MEAs)： 支付價格與病患的實際治療結果掛鉤。如果藥物療效顯著，健保支付全價；如果療效不佳，藥廠須退回部分費用。
2. 財務型 MEAs (Financial-based MEAs)： 涉及藥價折扣或支付上限。例如，健保方只需要支付超過某個病患數量的藥費（Volume-Capped Agreements），或藥廠提供未公開的折扣。
對台灣的啟示： 台灣應擴大採用結果型 MEAs，特別是針對「只有唯一解方」的罕藥，讓病患能提早用藥，同時將療效不確定性的財務風險轉嫁給藥廠。

🇺🇸 美國《孤兒藥法案》與創新激勵

美國的制度則更著重於透過市場機制激勵藥物開發。

💡 孤兒藥法案的激勵措施與其副作用

核心激勵： 美國的《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act）提供藥廠：
1. 市場獨佔期： 7 年的市場獨佔權，防止其他藥廠推出仿製藥。
2. 稅收抵免： 研發費用可獲得高額稅收抵免。
制度的兩面性： 雖然法案成功鼓勵了罕藥開發，但也導致部分罕藥價格極高，加重了健保和私人保險的負擔。
台灣的啟示： 台灣應借鑒其加速審查機制和研發激勵，但須結合健保的價格議價能力，避免藥價失控。

✅ 觀點與建議：建立公平、可預期罕藥給付制度的解方

為根本解決罕藥專款的困境，必須從制度設計、財務穩定性與流程透明度三方面著手。

📈 解方一：罕藥專款成長率應與需求脫鉤連動

解決預算缺口的根本方法是讓專款的增長機制更加合理化。

📊 建立基於「需求」的動態預算模型與獨立基金

動態預算模型： 專款年度增長應基於：病患自然成長率、新藥給付承諾（已通過審核）數量、以及高優先性新藥的預估費用。
獨立「救命基金」： 考慮將罕藥專款提升為由政府公務預算主導的**「罕病救命基金」**，徹底擺脫健保總額的限制，確保財源穩定。

🤝 解方二：優化 HTA 流程與提高審查透明度

流程透明化是建立公平與可預期制度的關鍵。

⏱️ 訂定「承諾給付」的時程上限與快速通道

快速通道： 建立針對「只有唯一解方」的罕病藥物的綠色通道，將審查與價格協商的時程壓縮至 6 個月內。
公開進度： 公開新藥從申請到給付的每個階段所需時間與標準，讓病患團體能夠參與並監督，以減少制度的不確定性。

🧪 調整藥物經濟學模型以適應罕藥特性

罕藥專屬模型： 健保署應在 HTA 評估中，採納針對罕藥設計的修正版藥物經濟學模型。
1. 放寬 ICER 門檻： 考慮放寬罕病藥物的 ICER 門檻（例如提高到 5-7 倍人均 GDP），以反映其巨大的邊際效益和倫理優先性。
2. 納入社會視角： 評估藥物效益時，不僅考慮 QALY，還應納入生產力損失減少、家庭照護負擔減輕等社會視角的效益。

結論：罕藥專款：台灣醫療公平正義的最後一道防線

台灣健保體系下的罕藥專款，雖旨在保障近 2 萬名罕病患者的用藥權益，但其面臨的 18 億元預算缺口、34.71% 的累積死亡率以及 28 種新藥的漫長等待，揭示了制度設計上的結構性困境。

政府必須正視這一警訊。透過建立基於需求動態推估的預算模型、採納國際先進的風險分擔機制（如 MEAs）、以及提高審查流程的透明度，才能真正建立一個公平、可預期且具有韌性的罕病用藥給付制度。

罕藥專款的健全與否，是檢視台灣醫療體系是否真正實踐公平正義的最後一道防線。 唯有確保每一個生命都能獲得適當的治療，台灣的健保價值才能真正圓滿。

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